Μια σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία του προχωρημένου καρκίνου του παγκρέατος έρχεται από τις Ηνωμένες Πολιτείες, καθώς ο FDA ενέκρινε μια νέα στοχευμένη θεραπεία για συγκεκριμένους ασθενείς με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα.
Πρόκειται για τη δαραξονρασίμπη (daraxonrasib), η οποία θα κυκλοφορήσει στις ΗΠΑ με την εμπορική ονομασία Rasonque και έχει ένα σημαντικό πρακτικό πλεονέκτημα: χορηγείται από το στόμα, με ένα δισκίο την ημέρα.
Η εξέλιξη θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική επειδή αφορά έναν από τους καρκίνους με τη δυσμενέστερη πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές όταν η νόσος έχει ήδη δώσει μεταστάσεις.
Πώς λειτουργεί η νέα θεραπεία
Η daraxonrasib αποτελεί στοχευμένη θεραπεία που δρα έναντι πολλαπλών μορφών της πρωτεΐνης RAS.
Οι μεταβολές στην οδό RAS διαδραματίζουν καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη και τον πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων σε μεγάλο ποσοστό των ασθενών με αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος.
Η νέα θεραπεία αποκτά ιδιαίτερη σημασία ακριβώς επειδή στοχεύει αυτόν τον μηχανισμό. Σύμφωνα με τα στοιχεία που συνοδεύουν την ανακοίνωση, πρόκειται για την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος που στοχεύει την πρωτεΐνη RAS.
Ποιοι ασθενείς μπορούν να τη λάβουν
Η έγκριση δεν αφορά όλους τους ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος.
Το φάρμακο προορίζεται για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, οι οποίοι έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία και δεν θεωρούνται κατάλληλοι υποψήφιοι για πολλαπλή συστηματική θεραπεία.
Το αδενοκαρκίνωμα αποτελεί μακράν τη συχνότερη μορφή καρκίνου του παγκρέατος, καθώς εκτιμάται ότι αφορά περίπου το 90%-95% των περιστατικών.
Το εντυπωσιακό αποτέλεσμα της μελέτης
Το στοιχείο που προκαλεί το μεγαλύτερο ενδιαφέρον αφορά την επιβίωση των ασθενών.
Σε μεγάλη πολυκεντρική μελέτη στην οποία συμμετείχαν περίπου 500 ασθενείς με μεταστατικό παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα, η νέα θεραπεία συνδέθηκε με σημαντική αύξηση της διάμεσης συνολικής επιβίωσης.
Συγκεκριμένα, σύμφωνα με τα αποτελέσματα που ανακοινώθηκαν:
η διάμεση επιβίωση αυξήθηκε από 6,7 μήνες σε 13,2 μήνες.
Πρακτικά, πρόκειται σχεδόν για διπλασιασμό.
Χρειάζεται, ωστόσο, μια σημαντική διευκρίνιση: αυτό δεν σημαίνει ότι κάθε ασθενής θα ζήσει 13,2 μήνες, ούτε ότι το φάρμακο αποτελεί θεραπεία ίασης της νόσου.
Η διάμεση επιβίωση σημαίνει ότι το 50% των ασθενών της συγκεκριμένης ομάδας έζησε περισσότερο από το συγκεκριμένο χρονικό διάστημα και το άλλο 50% λιγότερο.
Γιατί η εξέλιξη θεωρείται τόσο σημαντική
Ο καρκίνος του παγκρέατος εξακολουθεί να αποτελεί μία από τις μεγαλύτερες προκλήσεις της ογκολογίας.
Παρότι αντιπροσωπεύει περίπου το 3,5% των νέων διαγνώσεων καρκίνου, ευθύνεται για δυσανάλογα μεγάλο ποσοστό θανάτων από κακοήθειες, που υπολογίζεται περίπου στο 6,5%.
Ένας από τους βασικούς λόγους είναι ότι η νόσος μπορεί να εξελίσσεται για μεγάλο χρονικό διάστημα χωρίς χαρακτηριστικά συμπτώματα. Έτσι, σε αρκετούς ασθενείς η διάγνωση πραγματοποιείται όταν ο καρκίνος έχει ήδη προχωρήσει ή έχει δώσει μεταστάσεις.
Σε αυτό το στάδιο, οι θεραπευτικές επιλογές είναι σαφώς πιο περιορισμένες.
Γι’ αυτό και μια θεραπεία που μπορεί να προσφέρει ουσιαστική παράταση της επιβίωσης σε συγκεκριμένη κατηγορία ασθενών αποκτά ιδιαίτερη βαρύτητα.
Επιταχυνόμενη έγκριση από τον FDA
Η θεραπεία έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση στις ΗΠΑ, διαδικασία που χρησιμοποιείται για φάρμακα τα οποία απευθύνονται σε σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες και μπορούν να καλύψουν σημαντικές ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες.
Αυτό έχει σημασία, καθώς οι επιταχυνόμενες διαδικασίες συνοδεύονται συνήθως από περαιτέρω παρακολούθηση και συλλογή κλινικών δεδομένων.
Το ενδιαφέρον πλέον στρέφεται και στην Ευρώπη.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έχει, σύμφωνα με τις διαθέσιμες πληροφορίες, προχωρήσει επίσης σε επιτάχυνση της αξιολόγησης της θεραπείας.
Επομένως, η αμερικανική έγκριση δεν σημαίνει αυτομάτως ότι το φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο ή διαθέσιμο στην Ελλάδα. Για την ευρωπαϊκή αγορά απαιτείται η ολοκλήρωση της προβλεπόμενης διαδικασίας αξιολόγησης και έγκρισης.
Από τη χημειοθεραπεία στις στοχευμένες θεραπείες
Η συγκεκριμένη εξέλιξη αποτυπώνει και μια ευρύτερη αλλαγή που βρίσκεται σε εξέλιξη στην ογκολογία.
Η θεραπεία του καρκίνου μετακινείται σταδιακά από τη λογική της αντιμετώπισης μόνο βάσει του οργάνου στο οποίο εμφανίστηκε ο όγκος προς μια περισσότερο εξατομικευμένη προσέγγιση, που λαμβάνει υπόψη τα μοριακά και γενετικά χαρακτηριστικά του καρκίνου.
Οι στοχευμένες θεραπείες επιχειρούν να χτυπήσουν συγκεκριμένους μηχανισμούς που χρησιμοποιούν τα καρκινικά κύτταρα για να αναπτύσσονται.
Η RAS αποτελούσε επί χρόνια έναν εξαιρετικά δύσκολο θεραπευτικό στόχο. Γι’ αυτό και η ανάπτυξη φαρμάκων που μπορούν να παρέμβουν αποτελεσματικά στη συγκεκριμένη οδό θεωρείται σημαντικό πεδίο της σύγχρονης αντικαρκινικής έρευνας.
Τι σημαίνει πρακτικά για τους ασθενείς
Η νέα θεραπεία δεν αλλάζει από τη μια ημέρα στην άλλη συνολικά την αντιμετώπιση του καρκίνου του παγκρέατος και δεν αφορά κάθε ασθενή.
Δημιουργεί όμως μια νέα θεραπευτική επιλογή για συγκεκριμένη ομάδα ανθρώπων με προχωρημένη νόσο, εκεί όπου οι διαθέσιμες επιλογές μπορεί να είναι περιορισμένες.
Και το γεγονός ότι πρόκειται για θεραπεία από το στόμα, μία φορά την ημέρα, αποτελεί επιπλέον πρακτικό πλεονέκτημα για τους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις χορήγησής της.
Το επόμενο μεγάλο βήμα είναι η συγκέντρωση περισσότερων δεδομένων για τη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της θεραπείας και, για τους Ευρωπαίους ασθενείς, η απόφαση του EMA.
Σε μια νόσο όπου κάθε ουσιαστική αύξηση της επιβίωσης έχει τεράστια σημασία, η σχεδόν διπλάσια διάμεση επιβίωση που καταγράφηκε στη μελέτη δημιουργεί εύλογες προσδοκίες – χωρίς να αναιρεί την ανάγκη για προσεκτική αξιολόγηση των δεδομένων και εξατομικευμένη ιατρική αντιμετώπιση.
